Un traitement contre la « maladie du foie gras » (NASH) enfin autorisé aux États-Unis

L’autorité de santé américaine, la FDA, a autorisé la commercialisation du Rezdiffra, du laboratoire Madrigal Pharmaceuticals. Un médicament destiné aux personnes souffrant d’une maladie de NASH et présentant des cicatrices hépatiques et qui serait capable de réduire l’accumulation de graisses hépatiques. Une nouvelle encourageante.

Depuis plusieurs années, la hausse du nombre de personnes obèses et/ou diabétique entraîne une augmentation du nombre de cas de stéato-hépatite non alcoolique, aussi appelée maladie de NASH ou maladie du « foie gras ». Aux États-Unis, on estime déjà que 5 % de la population en souffre et qu’elle est à la deuxième cause de greffe de foie.

Car cette pathologie, qui se caractérise par une accumulation de graisses dans le foie, peut s’aggraver et se transformer en fibrose, puis en cirrhose et causer insuffisance hépatique et/ou cancer du foie. Malheureusement, il n’existait jusqu’à présent aucun traitement à cette maladie.

Un premier traitement autorisé

Mais les choses sont en train de changer et un premier traitement a été autorisé aux États-Unis au début de ce mois de mars 2024. La Food and drug administration (FDA), l’autorité de santé américaine, a autorisé la commercialisation du Rezdiffra du laboratoire Madrigal Pharmaceuticals, comme l’a rapporté le journal « Les Échos » (1).

« L’approbation de Rezdiffra annoncée aujourd’hui offrira, pour la première fois, une option de traitement à ces patients, en plus des régimes alimentaires et de l’exercice », s’est réjoui le Dr Nikolay Nikolov, dans le communiqué de la FDA (2).

Un traitement à prendre au quotidien

Le Rezdiffra se présente sous la forme d’un comprimé à prendre au quotidien dont le principe actif est le resmetirom – soit un activateur d’un récepteur d’hormone thyroïdienne capable de « réduire l’accumulation de graisse hépatique ».

Et selon les premiers résultats de leur étude clinique (qui se déroule sur plusieurs années et est toujours en cours), environ la moitié des quelque 875 participants souffrant de la maladie de NASH et d’une fibrose à un stade « relativement avancé » traités par remsetirom ont observé :

• Soit une résolution de leur stéato-hépatite ;
• Soit une amélioration de leur fibrose.

Surtout, 28 % des patients ayant pris le resmetirom 100 mg ont obtenu une résolution de leur Nash sans que cela aggrave leur fibrose, contre seulement 8 % pour le groupe placebo. Un chiffre très encourageant, qui a donc poussé la FDA à rendre ce traitement disponible dès le mois d’avril pour les patients des États-Unis.

Sources :
(1) « La maladie du foie gras a enfin un traitement », Les Échos, 15 mars 2024
(2) « FDA Approves First Treatment for Patients with Liver Scarring Due to Fatty Liver Disease », FDA News Release, March 14, 2024